A terapia gênica para doenças de retina é uma técnica relativamente nova que tem mostrado resultados promissores no tratamento de doenças oculares hereditárias.
Neste artigo cientifico destinado à comunidade medica e pacientes, vamos explicar o que é a terapia gênica, como ela funciona e quais doenças de retina podem ser tratadas com essa técnica.
O que é a terapia gênica?
A terapia gênica é uma técnica que envolve a inserção de um gene saudável em uma célula que possui um gene defeituoso. Isso pode ser feito usando um vetor viral, que é um vírus geneticamente modificado que pode levar o gene saudável para a célula.
A terapia gênica tem o potencial de tratar doenças genéticas, como as doenças de retina hereditárias. A ideia é substituir o gene defeituoso por um gene saudável, restaurando assim a função celular normal.
Como funciona a terapia gênica para doenças de retina?
A terapia gênica para doenças de retina geralmente envolve a injeção de um vetor viral carregando o gene saudável diretamente na retina. O vetor viral é projetado para infectar células específicas da retina que estão danificadas devido ao gene defeituoso.
Uma vez que o vetor viral infecta a célula da retina, o gene saudável é inserido na célula, substituindo o gene defeituoso. Isso pode ajudar a restaurar a função celular normal e prevenir a perda de visão.
Doenças de retina que podem ser tratadas com terapia gênica
A terapia gênica para doenças de retina tem sido mais frequentemente estudada em doenças de retina hereditárias, como a retinose pigmentar e a doença de Stargardt. Estas são doenças genéticas raras que afetam a retina e podem levar à perda de visão progressiva.
A retinose pigmentar é uma doença genética que causa a degeneração gradual das células da retina responsáveis pela visão noturna e periférica. A doença de Stargardt é outra doença genética que afeta a retina e pode levar à perda de visão central.
A terapia gênica para doenças de retina é uma técnica promissora que pode ajudar a prevenir a perda de visão em pacientes com doenças hereditárias da retina.
Embora esta técnica ainda esteja em fase de desenvolvimento e estudos clínicos adicionais sejam necessários, ela oferece esperança para pacientes que sofrem de doenças de retina progressivas e potencialmente incapacitantes.
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